Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για το Rasonque (daraxonrasib), μια από του στόματος θεραπεία για ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος (καρκίνο του παγκρέατος που έχει εξαπλωθεί), οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία.
Οι ασθενείς με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, των οποίων η νόσος έχει επιδεινωθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία, έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και δυσμενή πρόγνωση. Λόγω της σοβαρότητας της νόσου, της περιορισμένης αποτελεσματικότητας και της σημαντικής τοξικότητας της καθιερωμένης χημειοθεραπείας, υπάρχει ανάγκη για καλύτερες θεραπευτικές επιλογές για αυτούς τους ασθενείς.
Η σύσταση του EMA ακολουθεί μια σταδιακή αξιολόγηση των δεδομένων για το Rasonque. Το φάρμακο είχε χαρακτηριστεί, στο πλαίσιο του προγράμματος του EMA Cancer Medicines Pathfinder, ως φάρμακο υψηλής προτεραιότητας, το οποίο θα μπορούσε να καλύψει αυτή την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
Η σταδιακή αξιολόγηση επέτρεψε στην CHMP να ξεκινήσει την εξέταση αρκετούς μήνες πριν από την αναμενόμενη υποβολή της πλήρους αίτησης. Κατά τη διάρκεια της αξιολόγησης, η οποία ξεκίνησε στις αρχές Ιουλίου του 2026, η CHMP εξέτασε σταδιακά τα δεδομένα ποιότητας, τα μη κλινικά δεδομένα και τα κλινικά δεδομένα, καθώς αυτά υποβάλλονταν από την εταιρεία.
Η προσέγγιση αυτή μείωσε τον χρόνο αξιολόγησης σε λιγότερο από 150 ημέρες, διατηρώντας παράλληλα τα πρότυπα ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Συγκριτικά, μια συνήθης αξιολόγηση μπορεί να διαρκέσει έως και 210 ενεργές ημέρες και, συνολικά, συνήθως απαιτεί περίπου ένα έτος, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου που χρειάζεται η εταιρεία για να απαντήσει στις ερωτήσεις που της τίθενται.
Τα διδάγματα που αντλήθηκαν από τη σταδιακή αξιολόγηση του Rasonque θα συμβάλουν στη διαμόρφωση της εφαρμογής και στην ενισχυμένη χρήση των σταδιακών αξιολογήσεων στο πλαίσιο της νέας φαρμακευτικής νομοθεσίας της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Σε αυτό το πλαίσιο, η σταδιακή αξιολόγηση προβλέπεται ως ένα εργαλείο που θα επιτρέπει πιο ευέλικτη και απλοποιημένη αξιολόγηση των φαρμάκων, με τελικό στόχο την ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε υποσχόμενες θεραπείες.
Πώς δρα η daraxonrasib
Η δραστική ουσία του Rasonque, η daraxonrasib, είναι ένας αναστολέας των πρωτεϊνών RAS. Οι πρωτεΐνες RAS συμμετέχουν στην ανάπτυξη και την επιβίωση των κυττάρων. Στο αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, μεταλλάξεις στο γονίδιο RAS προκαλούν τη μόνιμη ενεργοποίηση αυτών των πρωτεϊνών, οδηγώντας σε ανεξέλεγκτη ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων. Η daraxonrasib δρα συνδεόμενη με μια πρωτεΐνη που ονομάζεται κυκλοφιλίνη Α, σχηματίζοντας ένα σύμπλοκο το οποίο προσδένεται στις πρωτεΐνες RAS και αναστέλλει τη δραστηριότητά τους. Με τον τρόπο αυτό προκαλεί τον θάνατο των καρκινικών κυττάρων και επιβραδύνει την ανάπτυξη του καρκίνου.
Το Rasonque μελετήθηκε σε μια πολυεθνική, ανοιχτή κλινική μελέτη φάσης 3, στην οποία συμμετείχαν 500 ασθενείς με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, των οποίων η νόσος είχε επιδεινωθεί μετά από προηγούμενη συστηματική θεραπεία (θεραπεία που δρα σε ολόκληρο τον οργανισμό). Από αυτούς τους ασθενείς, το 92% είχε επιβεβαιωμένη μετάλλαξη RAS G12, μια κατηγορία που περιλαμβάνει τις συχνότερες μεταλλάξεις RAS που σχετίζονται με τη συγκεκριμένη νόσο.
Οι ασθενείς που έλαβαν Rasonque παρουσίασαν διάμεση συνολική επιβίωση 12,4 μηνών, έναντι 6,7 μηνών για όσους έλαβαν χημειοθεραπεία. Επιπλέον, ο διάμεσος χρόνος κατά τον οποίο οι ασθενείς παρέμειναν χωρίς επιδείνωση της νόσου ήταν 7,2 μήνες με το Rasonque, έναντι 3,6 μηνών με τη χημειοθεραπεία.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το Rasonque ήταν η διάρροια, το εξάνθημα, η στοματίτιδα (φλεγμονή του βλεννογόνου του στόματος), η ναυτία και ο έμετος.
Γνωμοδότηση
Η γνωμοδότηση που υιοθέτησε η CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Rasonque προς την πρόσβαση των ασθενών στη θεραπεία. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα επιταχύνει τη διαδικασία λήψης απόφασης σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Rasonque σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Μετά τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση του φαρμάκου θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο ή τη χρήση του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.
Σε ό,τι αφορά τα επόμενα βήματα, ο EMA, σε συμφωνία με την CHMP, θα εξετάσει και άλλα υπό ανάπτυξη φάρμακα για τα οποία θα μπορούσε να εφαρμοστεί η σταδιακή αξιολόγηση, όταν η συγκεκριμένη προσέγγιση είναι εφικτή και αναμένεται να επιταχύνει τη διαδικασία αξιολόγησης.
Η σχετική απόφαση θα λαμβάνεται κατά περίπτωση, με βάση το κατά πόσο το φάρμακο είναι πιθανό να καλύψει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και αναμένεται να παρουσιάζει ιδιαίτερο ενδιαφέρον από την άποψη της δημόσιας υγείας, ιδίως όσον αφορά τη θεραπευτική καινοτομία.