Μια σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος αποτελεί η πρόσφατη επιταχυνόμενη έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) της ιμπερδομίδης (iberdomide).
Ενα νέο από του στόματος παράγοντα της κατηγορίας CELMoD (Cereblon E3 Ligase Modulator), σε συνδυασμό με δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη.
Εγκριση από τον FDA της ιμπερδομίδης
Η έγκριση αφορά ενήλικες ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη γραμμή θεραπείας, η οποία περιελάμβανε αναστολέα πρωτεασώματος και ανοσοτροποποιητικό παράγοντα.
Ιδιαίτερα σημαντική είναι η ενεργός ελληνική συμμετοχή στην κλινική μελέτη EXCALIBER-RRMM, τα αποτελέσματα της οποίας αποτέλεσαν τη βάση για τη συγκεκριμένη έγκριση. Η Θεραπευτική Κλινική της Ιατρικής Σχολής του Εθνικού και Καποδιστριακού Πανεπιστημίου Αθηνών (ΕΚΠΑ) συμμετείχε ενεργά στη διεθνή μελέτη, με κύρια ερευνήτρια στο ελληνικό κέντρο την καθηγήτρια Θεραπευτικής - Ογκολογίας Μαρία Γαβριατοπούλου, ενώ ο καθηγητής Θεραπευτικής - Ογκολογίας - Αιματολογίας και διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής, Θάνος Δημόπουλος, συμμετέχει στη διεθνή Επιτροπή Συντονισμού (Steering Committee) της μελέτης.
Tα στοιχεία της μελέτης
Η EXCALIBER-RRMM, σύμφωνα με τους καθηγητές, είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ιμπερδομίδη από του στόματος σε συνδυασμό με υποδόρια δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα που είχαν λάβει μία ή δύο προηγούμενες γραμμές θεραπείας.
Στην κύρια ανάλυση αποτελεσματικότητας, ο συνδυασμός της ιμπερδομίδης με δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη πέτυχε πλήρη ανταπόκριση με αρνητική ελάχιστη υπολειπόμενη νόσο (MRD-negative complete response) στο 41% των ασθενών, έναντι 21% με τον κλασικό συνδυασμό δαρατουμουμάμπης, βορτεζομίμπης και δεξαμεθαζόνης.
Η επίτευξη αρνητικής ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου αποτελεί ιδιαίτερα σημαντικό δείκτη βάθους της θεραπευτικής ανταπόκρισης στο πολλαπλούν μυέλωμα και σχετίζεται με βελτίωση σε δείκτες επιβίωσης.
Η περαιτέρω επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους της θεραπείας θα βασιστεί στα συνεχιζόμενα δεδομένα της μελέτης, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων για την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου και τη συνολική επιβίωση.
Η ιμπερδομίδη ανήκει στη νέα γενιά παραγόντων CELMoD, οι οποίοι δρουν μέσω του συμπλέγματος Ε3 ουβικουιτινικής λιγάσης - cereblon και οδηγούν στην αποδόμηση συγκεκριμένων πρωτεϊνών που είναι σημαντικές για την επιβίωση των κυττάρων του μυελώματος, ενώ παράλληλα εμφανίζουν ανοσοτροποποιητική δράση. «Η έγκριση της ιμπερδομίδης σηματοδοτεί την είσοδο αυτής της νέας θεραπευτικής κατηγορίας στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος και διευρύνει τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς που παρουσιάζουν υποτροπή της νόσου», αναφέρουν οι επιστήμονες..
Παράλληλα, προσθέτουν, η συμμετοχή της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ σε μια μεγάλη διεθνή μελέτη που συνέβαλε στην έγκριση μιας νέας θεραπείας υπογραμμίζει τη διαχρονική της παρουσία στη διεθνή κλινική έρευνα και, κυρίως, δίνει τη δυνατότητα σε ασθενείς στη χώρα μας να έχουν έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, μέσω κλινικών μελετών.
ΑΠΕ-ΜΠΕ