Είναι αδιαμφισβήτητο ότι η επιστήμη κατακτά διαρκώς νέα σύνορα.
Πρωτοποριακές γονιδιακές θεραπείες αναπτύσσονται, βιοτεχνολογικά φάρμακα και καινοτόμες ιατρικές εφαρμογές εξελίσσονται, όμως την ίδια στιγμή υπάρχει μια κατηγορία αγωγών που εξακολουθεί να εξαρτάται από έναν αναντικατάστατο παράγοντα: τον άνθρωπο! Πρόκειται για τα φάρμακα που παράγονται από ανθρώπινο πλάσμα, μια κατηγορία βιολογικών θεραπειών ζωτικής σημασίας για εκατοντάδες χιλιάδες ασθενείς παγκοσμίως.
Παρά την τεχνολογική πρόοδο, η βασική πρώτη ύλη για την παραγωγή τους δεν μπορεί να συντεθεί σε εργαστήριο, ούτε να αντικατασταθεί από κάποιο τεχνητό προϊόν. Η ύπαρξή τους εξαρτάται αποκλειστικά από τη δωρεά πλάσματος από υγιείς εθελοντές. Το ζήτημα δεν αφορά μόνο μια μικρή ομάδα ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Αντιθέτως, αφορά ολόκληρα συστήματα υγείας, τη φαρμακευτική επάρκεια της Ευρώπης και, τελικά, την πρόσβαση χιλιάδων ανθρώπων σε θεραπείες που συχνά αποτελούν τη μοναδική διαθέσιμη επιλογή.
Το πολύτιμο συστατικό του αίματος που λίγοι γνωρίζουν
Το πλάσμα αποτελεί περίπου το 55% του συνολικού όγκου του ανθρώπινου αίματος. Είναι το υποκίτρινο υγρό μέσα στο οποίο μεταφέρονται πρωτεΐνες, αντισώματα, ορμόνες, ένζυμα και θρεπτικά συστατικά, ενώ ταυτόχρονα φιλοξενεί τα ερυθρά και λευκά αιμοσφαίρια, καθώς και τα αιμοπετάλια. Για την επιστημονική κοινότητα, εν τούτοις, το πλάσμα αποτελεί μια εξαιρετικά πολύπλοκη βιολογική «δεξαμενή» πρωτεϊνών, πολλές από τις οποίες μπορούν να απομονωθούν και να αξιοποιηθούν για την παραγωγή φαρμάκων που σώζουν ζωές. Από αυτές, ακριβώς, τις πρωτεΐνες παράγονται τα λεγόμενα Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs), τα φάρμακα δηλαδή που χρησιμοποιούνται για την αντιμετώπιση σπάνιων, γενετικών, χρόνιων και συχνά απειλητικών για τη ζωή παθήσεων. Η σημασία τους είναι τόσο μεγάλη, ώστε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έχει εντάξει σχεδόν το σύνολό τους στον κατάλογο των κρίσιμων φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Οι ασθενείς που εξαρτώνται απόλυτα από αυτές τις θεραπείες
Σύμφωνα με πρόσφατη μελέτη της Copenhagen Economics, περίπου 1 εκατομμύριο ασθενείς βασίζονται σε θεραπείες από πλάσμα για να μπορέσουν να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή. Πρόκειται για ανθρώπους που πάσχουν από πρωτοπαθείς και δευτεροπαθείς ανοσοανεπάρκειες, αιμορροφιλία, κληρονομικό αγγειοοίδημα, Σύνδρομο Guillain-Barré, νόσο Kawasaki, αυτοάνοσα και νευρολογικά νοσήματα, αλλά και για ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμοσχεύσεις ή χρειάζονται εξειδικευμένες θεραπείες μετά από σοβαρούς τραυματισμούς και χειρουργικές επεμβάσεις.
Για πολλούς από αυτούς, τα φάρμακα από πλάσμα δεν είναι απλώς μια θεραπευτική επιλογή, αλλά η μοναδική διαθέσιμη θεραπεία. Χωρίς αυτά, η ποιότητα ζωής τους επιδεινώνεται δραματικά, ενώ σε αρκετές περιπτώσεις η απουσία πρόσβασης μπορεί να αποδειχθεί απειλητική ακόμη και για την ίδια τους τη ζωή.
Και οι αριθμοί είναι για ακόμη μια φορά αποκαλυπτικοί: Για τη θεραπεία ενός ασθενούς με αιμορροφιλία για έναν χρόνο μπορεί να απαιτηθούν έως και 1.200 δωρεές πλάσματος. Αντίστοιχα, για έναν ασθενή με ανεπάρκεια α1-αντιθρυψίνης μπορεί να χρειαστούν περίπου 900 δωρεές ετησίως. Πρόκειται για μια διαρκή και επαναλαμβανόμενη ανάγκη, καθώς οι περισσότεροι ασθενείς χρειάζονται θεραπεία εφ’ όρου ζωής.
Η ζήτηση μεγαλύτερη της προσφοράς
Οι ειδικοί προειδοποιούν ότι η πρόκληση δεν περιορίζεται μόνο στην κάλυψη των σημερινών αναγκών. Τα τελευταία χρόνια οι επιστημονικές εξελίξεις έχουν διευρύνει σημαντικά τις εφαρμογές των φαρμάκων από πλάσμα. Πέρα από τις σπάνιες παθήσεις, χρησιμοποιούνται πλέον ευρέως σε ογκολογικούς ασθενείς, σε μεταμοσχεύσεις, σε εγκαύματα, σε σοβαρές λοιμώξεις και σε ένα διαρκώς αυξανόμενο φάσμα αυτοάνοσων νοσημάτων. Το αποτέλεσμα είναι ότι η ζήτηση για συγκεκριμένες κατηγορίες προϊόντων, όπως οι ανοσοσφαιρίνες, αυξάνεται με ρυθμό που ξεπερνά το 6,7% ετησίως. Την ίδια στιγμή, οι νέες διαγνώσεις ασθενών που μπορούν να ωφεληθούν από τις συγκεκριμένες θεραπείες αυξάνονται συνεχώς, δημιουργώντας πρόσθετη πίεση στην εφοδιαστική αλυσίδα.
Παραγωγή που απαιτεί έως και έναν χρόνο
Σε αντίθεση με τα περισσότερα συμβατικά σκευάσματα, τα οποία μπορούν να παραχθούν μέσα σε λίγες εβδομάδες, τα φάρμακα από πλάσμα ακολουθούν μια ιδιαίτερα σύνθετη και χρονοβόρα διαδικασία. Από τη στιγμή που ένας δότης προσφέρει πλάσμα έως τη στιγμή που το τελικό προϊόν φτάνει στον ασθενή, μπορεί να μεσολαβήσουν από επτά έως δώδεκα μήνες. Κι αυτό γιατί κάθε δωρεά υποβάλλεται σε πολλαπλούς ελέγχους ασφαλείας για την ανίχνευση παθογόνων μικροοργανισμών. Στη συνέχεια το πλάσμα καταψύχεται και μεταφέρεται σε εξειδικευμένες μονάδες κλασματοποίησης, όπου διαχωρίζονται οι διαφορετικές πρωτεΐνες που περιέχει. Ακολουθούν στάδια καθαρισμού, αδρανοποίησης ιών, ποιοτικών ελέγχων και συσκευασίας, μέχρι να παραχθεί ένα τελικό βιολογικό φάρμακο υψηλής εξειδίκευσης.
«Δεμένοι στο άρμα» των Ηνωμένων Πολιτειών
Παρά τις ισχυρές υποδομές υγείας που διαθέτει, η Ευρώπη παραμένει σημαντικά εξαρτημένη από εισαγωγές πλάσματος. Σχεδόν το 40% των αναγκών της σε πρώτη ύλη για την παραγωγή φαρμάκων καλύπτεται από τις Ηνωμένες Πολιτείες, κάτι που προκαλεί ανησυχία στις ευρωπαϊκές αρχές. Η πανδημία COVID-19 λειτούργησε ως καμπανάκι κινδύνου. Οι περιορισμοί στις μετακινήσεις, οι δυσκολίες στις μεταφορές και η μείωση των δωρεών οδήγησαν σε σημαντικές ελλείψεις, αναδεικνύοντας πόσο ευάλωτη μπορεί να γίνει η εφοδιαστική αλυσίδα σε περιόδους κρίσης. Γι’ αυτόν ακριβώς τον λόγο η Ευρωπαϊκή Ένωση έχει θέσει ως στρατηγικό στόχο την ενίσχυση της αυτάρκειάς της σε πλάσμα και τη μείωση της εξάρτησης από τρίτες χώρες.
Ωστόσο, μέσα σε αυτό το ευρωπαϊκό πλαίσιο, η περίπτωση της Ελλάδας παρουσιάζει ιδιαίτερο ενδιαφέρον. Η χώρα διαθέτει μια ισχυρή παράδοση εθελοντικής αιμοδοσίας και χιλιάδες πολίτες προσφέρουν κάθε χρόνο αίμα για την κάλυψη των αναγκών των νοσοκομείων. Εν τούτοις, δεν υπάρχει σήμερα οργανωμένο σύστημα συλλογής πλάσματος ειδικά για την παραγωγή φαρμάκων, ούτε αδειοδοτημένα κέντρα πλασμαφαίρεσης που να λειτουργούν για αυτόν τον σκοπό.
Το αποτέλεσμα είναι ότι το πλάσμα που προκύπτει από τις αιμοδοσίες χρησιμοποιείται αποκλειστικά για νοσοκομειακές ανάγκες, ενώ οι ποσότητες που περισσεύουν δεν μπορούν να αξιοποιηθούν παραγωγικά λόγω του υφιστάμενου θεσμικού πλαισίου. Σύμφωνα με τα διαθέσιμα στοιχεία, περίπου 60.000 λίτρα πλάσματος παραμένουν σήμερα αποθηκευμένα σε βαθιά ψύξη και, τελικά, οδηγούνται σε απόρριψη. Μια ποσότητα που, υπό διαφορετικές συνθήκες, θα μπορούσε να συμβάλει στην παραγωγή θεραπειών για δεκάδες ασθενείς.
Δωρεά πλάσματος: Μείζον ζήτημα δημόσιας υγείας
Καθώς η Ευρώπη αναζητεί τρόπους να ενισχύσει τη στρατηγική της αυτονομία στον τομέα της Υγείας, η δωρεά πλάσματος αποκτά όλο και μεγαλύτερη σημασία. Δεν πρόκειται απλώς για μια πράξη αλληλεγγύης. Πρόκειται για μια αναγκαία προϋπόθεση προκειμένου χιλιάδες ασθενείς να συνεχίσουν να έχουν πρόσβαση σε θεραπείες που δεν μπορούν να αντικατασταθούν από καμία άλλη φαρμακευτική λύση.
Τη στιγμή που οι επενδύσεις στην καινοτομία αυξάνονται θεαματικά, το ανθρώπινο πλάσμα υπενθυμίζει ότι ορισμένες από τις σημαντικότερες ιατρικές κατακτήσεις εξακολουθούν να ξεκινούν από μια απλή, εθελοντική ανθρώπινη προσφορά. Και ίσως γι’ αυτό η συζήτηση γύρω από το πλάσμα δεν αφορά μόνο τη βιομηχανία, τους επιστήμονες ή τους ασθενείς. Αφορά, τελικά, ολόκληρη την κοινωνία!