Η επιθυμία να επιβραδύνουμε τον χρόνο δεν είναι καινούργια. Καινούργια είναι τα μέσα που υπόσχονται ότι μπορούν να το πετύχουν.
Τα τελευταία χρόνια ακούμε όλο και συχνότερα για «αναζωογόνηση» με βλαστοκύτταρα, εξωσώματα, κυτταρικές θεραπείες και άλλες βιολογικές παρεμβάσεις που προβάλλονται ως νέες μέθοδοι αντιγήρανσης.
Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αποτελούν πράγματι μία από τις σημαντικότερες εξελίξεις της σύγχρονης Ιατρικής. Έχουν ήδη δώσει θεραπευτικές επιλογές για σοβαρά νοσήματα που μέχρι πριν από λίγα χρόνια ήταν δύσκολο ή και αδύνατο να αντιμετωπιστούν. Αυτό όμως δεν σημαίνει ότι κάθε παρέμβαση που χρησιμοποιεί κύτταρα, γονίδια ή παράγωγά τους είναι αυτομάτως αποτελεσματική και ασφαλής.
Τι εξηγεί η καθηγήτρια Μαρία Γαζούλη
Σύμφωνα με όσα εξηγεί σήμερα στο iefimerida η καθηγήτρια Βιολογίας, Γενετικής και Νανοϊατρικής της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Αθηνών και εθνική εκπρόσωπος της Ελλάδας στην Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για τις Προηγμένες Θεραπείες, Μαρία Γαζούλη, “στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπάρχει μια ειδική κατηγορία φαρμάκων, τα Προηγμένα Θεραπευτικά Φαρμακευτικά Προϊόντα (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMPs). Σε αυτά περιλαμβάνονται γονιδιακές θεραπείες, θεραπείες με σωματικά κύτταρα και προϊόντα μηχανικής ιστών. Επειδή πρόκειται για σύνθετα βιολογικά προϊόντα, η ανάπτυξη, η παραγωγή και η χορήγησή τους διέπονται από αυστηρούς κανόνες”.
Τα εγκεκριμένα ATMPs στην Ευρώπη
Η ίδια επισημαίνει επίσης: “Και δεν πρόκειται μόνο για θεραπείες του μέλλοντος. Στην Ευρώπη υπάρχουν ήδη εγκεκριμένα ATMPs που χρησιμοποιούνται για συγκεκριμένες σοβαρές παθήσεις. Τα Kymriah και Yescarta, για παράδειγμα, είναι θεραπείες CAR-T που βασίζονται σε γενετικά τροποποιημένα Τ-λεμφοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς και χρησιμοποιούνται σε συγκεκριμένες αιματολογικές κακοήθειες. Το Zolgensma είναι γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, ενώ το Luxturna χρησιμοποιείται σε συγκεκριμένη κληρονομική πάθηση του αμφιβληστροειδούς. Πιο πρόσφατα, το Casgevy έφερε στην κλινική πράξη την τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR/Cas9 για συγκεκριμένους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ή μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία. Στα ATMPs ανήκει και το Holoclar, ένα προϊόν μηχανικής ιστών για την αποκατάσταση της επιφάνειας του κερατοειδούς μετά από σοβαρή βλάβη”.
Τι απαιτείται για μια εγκεκριμένη προηγμένη θεραπεία
Τα παραδείγματα αυτά δείχνουν τι σημαίνει στην πράξη μια εγκεκριμένη προηγμένη θεραπεία. Δεν αρκεί μια εντυπωσιακή τεχνολογία ή η χρήση κυττάρων. Πρέπει να γνωρίζουμε ακριβώς τι περιέχει το προϊόν και πώς παράγεται, να υπάρχουν στοιχεία για την αποτελεσματικότητά του και να έχουν αξιολογηθεί οι πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες και συνολικά η σχέση οφέλους και κινδύνου.
Ο ρόλος του EMA και του ΕΟΦ
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση η επιστημονική αξιολόγηση των ATMPs πραγματοποιείται στο πλαίσιο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) και της ευρωπαϊκής νομοθεσίας. Στην Ελλάδα, αρμόδια εθνική αρχή είναι ο Εθνικός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΟΦ), σύμφωνα με το ευρωπαϊκό και το ισχύον εθνικό κανονιστικό πλαίσιο.
“Για να κυκλοφορήσει ένα ATMP στην Ευρωπαϊκή Ένωση”, συνεχίζει η Μαρία Γαζούλη, “απαιτείται η προβλεπόμενη άδεια κυκλοφορίας. Όταν ένα προϊόν βρίσκεται ακόμη υπό ανάπτυξη, μπορεί να χορηγείται στο πλαίσιο εγκεκριμένης κλινικής δοκιμής. Υπάρχει επίσης η δυνατότητα της λεγόμενης νοσοκομειακής εξαίρεσης για ορισμένες ειδικές περιπτώσεις, με συγκεκριμένες όμως προϋποθέσεις και υπό την ευθύνη και εποπτεία της αρμόδιας εθνικής αρχής. Με άλλα λόγια, ο χαρακτηρισμός μιας θεραπείας ως «πειραματικής» δεν σημαίνει ότι μπορεί να προσφέρεται ελεύθερα εκτός του προβλεπόμενου πλαισίου. Αυτό έχει ιδιαίτερη σημασία σήμερα, καθώς αυξάνονται οι παρεμβάσεις που διαφημίζονται ως θεραπείες «αντιγήρανσης», «αναζωογόνησης», «αναγέννησης» ή «μακροζωίας». Ο EMA, μαζί με τους επικεφαλής των εθνικών οργανισμών φαρμάκων της Ευρώπης, έχει ήδη προειδοποιήσει δημόσια για μη ρυθμιζόμενες προηγμένες θεραπείες που προσφέρονται απευθείας στους πολίτες, πολλές φορές μέσω ιστοσελίδων και μέσων κοινωνικής δικτύωσης”.
Οι κίνδυνοι από μη εγκεκριμένες θεραπείες
Οι κίνδυνοι, ασφαλώς, δεν είναι θεωρητικοί. Είναι πολύ πραγματικοί. Σε ένα μη εγκεκριμένο και ανεπαρκώς ελεγχόμενο κυτταρικό προϊόν μπορεί να υπάρχουν προβλήματα στην παρασκευή, στη σύνθεση, στην ποιότητα ή στην αποθήκευσή του. Υπάρχει επίσης κίνδυνος επιμόλυνσης και λοιμώξεων, ανεπιθύμητων ανοσολογικών αντιδράσεων ή άλλων απρόβλεπτων βιολογικών επιδράσεων. Και όλα αυτά μπορεί να συμβούν χωρίς να έχει προηγουμένως αποδειχθεί ότι η συγκεκριμένη παρέμβαση προσφέρει πραγματικό όφελος.
Η σημασία της ένδειξης για κάθε θεραπεία
Σύμφωνα πάντα με την Μαρία Γαζούλη, “προσοχή χρειάζεται και σε παρεμβάσεις που παρουσιάζονται ως μέθοδοι αναζωογόνησης χωρίς να ανήκουν απαραίτητα στα ATMPs. Μια ιατρική πράξη μπορεί να είναι απολύτως καθιερωμένη και χρήσιμη για μια συγκεκριμένη πάθηση, αλλά αυτό δεν σημαίνει ότι έχει αποδειχθεί αποτελεσματική και ασφαλής όταν χρησιμοποιείται για διαφορετικό σκοπό, όπως η αντιγήρανση. Η ένδειξη για την οποία εφαρμόζεται μια θεραπεία έχει ουσιαστική σημασία”.
Τι πρέπει να γνωρίζει ο πολίτης
Πριν λοιπόν κάποιος προχωρήσει σε μια τέτοια παρέμβαση, αξίζει να ζητήσει σαφείς απαντήσεις σε μερικά βασικά ερωτήματα:
- - Τι ακριβώς πρόκειται να μου χορηγηθεί;
- - Έχει εγκριθεί και για ποια ένδειξη;
- - Αν πρόκειται για πειραματική θεραπεία, χορηγείται στο πλαίσιο εγκεκριμένης κλινικής δοκιμής; - - Ποια αρμόδια αρχή έχει δώσει την έγκριση;
- - Και ποια είναι η ειδικότητα και η επιστημονική επάρκεια του γιατρού που την προτείνει και την εφαρμόζει;
“Δεν υπάρχει λόγος να αντιμετωπίζουμε με καχυποψία την καινοτομία”, σπεύδει να διευκρινίσει η Μαρία Γαζούλη και καταλήγει ως εξής:
“Υπάρχει κάθε λόγος να είμαστε προσεκτικοί όταν μια θεραπεία συνοδεύεται από μεγάλες υποσχέσεις, έντονη διαφήμιση και υψηλό κόστος, χωρίς αντίστοιχα ισχυρά επιστημονικά δεδομένα.
Η έρευνα για τη γήρανση προχωρά γρήγορα και είναι πιθανό να μας δώσει στο μέλλον νέες δυνατότητες πρόληψης και θεραπείας. Κάθε παρέμβαση, όμως, που προσφέρεται ως θεραπεία οφείλει να ακολουθεί τους ίδιους κανόνες που ισχύουν για κάθε άλλη ιατρική θεραπεία: να υπάρχουν επαρκή δεδομένα για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά της και να έχουν δοθεί οι προβλεπόμενες εγκρίσεις. Και πάνω απ’ όλα, ο πολίτης πρέπει να γνωρίζει όχι μόνο τι ακριβώς του προσφέρεται και τι υπόσχεται, αλλά και ποιοι είναι οι πιθανοί κίνδυνοι που αναλαμβάνει”.